Орфадин (Orfadin)

Название препарата

Орфадин (Orfadin) 2/5/10 мг – 60 капс.

Действующие вещества

Нитизинон (Nitisinone)

Лекарственная форма

Капсулы

Фармакологическое действие

Орфадин — медикамент с действующим веществом нитизиноном в составе, назначаемый для коррекции патологических нарушений обмена веществ у людей с наследственной тирозинемией первого типа (НТ-1). Препарат относится к конкурентным ингибиторам 4-гидроксифенилпируватдиоксигеназы и принимает участие в процессе распада тирозина. Терапия нитизиноном нормализует метаболизм порфирина и активность порфобилиногенсинтазы эритроцитов, а также к снижает выделение сукцинилацетона с мочой, повышает концентрацию тирозина в плазме и увеличивает выведения фенольных кислот с мочой.

Показания

Терапия лиц с подтвержденным диагнозом наследственной тирозинемии 1‑го типа (НТ‑1) в сочетании с ограничением поступления тирозина и фенилаланина с пищей.

Противопоказания

Реакции гиперчувствительности к составляющим медикамента;

Беременность;

Период лактации.

Перед применением препарата необходима консультация врача.

Побочные действия

Тромбоцитопения, лейкопения, гранулоцитопения, лейкоцитоз, конъюнктивит, помутнение роговицы, кератит, фотофобия, боль в глазах, блефарит, эксфолиативный дерматит, эритематозная сыпь, зуд.

Способ применения и дозы

Лекарство предназначено для перорального приема.

Рекомендуемая начальная дозировка для лиц любого возраста составляет 1 мг/кг массы тела в сутки во время еды. Доза должна быть скорректирована индивидуально. Препарат рекомендуется принимать один раз в день. Капсулу можно открыть и растворить ее содержимое в небольшом количестве воды или другом продукте, соответствующем специальной диете.

Ввиду ограниченных данных по больным с массой тела меньше 20 кг, в данной популяции пациентов рекомендуется делить полную ежедневную дозу на два приема.